Dana-Farber癌症研究所的科学家说，新型口服药物Venetoclax可以安全地添加到某些高危骨髓性血液癌的标准疗法中，并且在早期研究中，这种组合显示出改善预后的希望。

Venetoclax靶向癌症的生存蛋白，使它们更容易受到导致癌细胞自毁的治疗的影响。它是被称为BCL-2抑制剂的新型药物中的第一种，并于2016年首次获批用于某些慢性淋巴细胞性白血病的患者。

在虚拟的第62届美国血液病学会(ASH)年会上，Dana-Farber的Jacqueline Garcia医学博士报告了两项研究，该研究研究了将Venetoclax与标准疗法联合用于高危骨髓性血液癌患者(如急性骨髓性疾病)的安全性和有效性白血病(AML)和骨髓增生异常综合症(MDS)。

在一项研究中，在接受强度降低的干细胞移植之前，将ventoclax添加到对AML或MDS患者进行的标准化疗中。通常建议老年患者或合并症患者减少强度调理移植，因为它们对患者的毒性较小。给予降低强度的条件化学疗法以耗尽患者(受体)的免疫系统，以防止供体干细胞排斥(移植)。然而，强度降低的化学疗法方法与疾病复发的高风险相关。由于在移植后复发的髓样血液癌患者中预后很差，研究人员建议在患者接受移植以恢复造血和免疫系统之前，先将venetoclax加入化疗，以杀死AML或MDS细胞。希望是委内瑞拉能使包括氟达拉滨和白消安在内的药物的移植前化疗更加有效，从而降低复发风险。

为了测试该策略的有效性和安全性，对年龄在25至71岁之间的AML，MDS或MDS / MPN的22位患者进行了联合治疗。在这些患者中，35%患有中危疾病，65%患有不良风险疾病。

Garcia和合作者报告说，所有22例患者都植入了供体细胞(移植后恢复了计数恢复)，并且添加Venetoclax并没有观察到严重的其他毒性。此外，添加veneclaclax后移植物抗宿主病(GVHD)的比率没有增加。在进行此分析时，22例患者中有7例复发，其中5例死亡。活着的患者的中位生存期尚未达到，但该人群的6个月总生存期为84%，无进展生存期为76%。总体而言，对于高风险患者群体而言，结果令人鼓舞。

Garcia指出，添加Venetoclax不会导致毒性增加。她说，venetoclax，氟达拉滨和白消安的组合显示出有希望的临床活性，支持对高危疾病特征的进一步评估。