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UI团队开发细胞类型特异性基因表达新技术

导读 爱荷华大学卡佛医学院开发的一种基于辅助依赖性腺病毒 (HdAd) 的新型病毒载体生产平台,通过在将表达定向到特定细胞的同时实现大基因甚至...

爱荷华大学卡佛医学院开发的一种基于辅助依赖性腺病毒 (HdAd) 的新型病毒载体生产平台,通过在将表达定向到特定细胞的同时实现大基因甚至多个基因的表达,解决了该领域的主要需求类型。该技术由解剖学和细胞生物学系副教授兼研究副主席 Samuel Young 博士的实验室创建,支持研究特定类型细胞中的分子如何调节正常细胞功能,以及这些分子的突变如何导致到疾病。

重组病毒载体,如腺相关病毒和慢病毒病毒,已成为基本体外和体内研究应用的不可或缺的工具。但这些载体的一个关键限制是它们相对较小的有效载荷容量,这限制了它们可以携带的外源 DNA 的数量。这反过来又限制了在其原生环境中研究许多基因的能力,因为许多基因编码序列太大而无法打包到当前的载体中。

相比之下,辅助依赖性腺病毒具有非常大的包装能力,能够传递大基因或多个转基因。然而,当前的 HdAd 生产系统与当前的细胞类型特异性表达技术不兼容。Young 实验室开发的新系统克服了 HdAd 载体技术的这一限制,允许细胞类型特异性表达大基因和转基因表达盒,这是其他广泛使用的病毒载体无法实现的。

Young 表示,新技术将能够更好地模拟疾病,特别是神经退行性疾病。

“我们可以识别易受神经退行性疾病影响的细胞群,现在我们可以在该单细胞群中表达与这种疾病相关的基因,”他说。“这将使我们能够了解该基因的突变如何影响特定细胞类型的功能。”

UI 研究基金会已经为这项技术申请了临时专利。

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